地址：南京经济技术开发区恒广路99号
总机：025-85109999
邮编：210046
传真：025-86816999
E-mail：njcttq@njcttq.cn
微信公众号
近日，南京正大天晴自主研发的1类创新药NTQ5082胶囊在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的III期临床试验中，完成了首例受试者入组并顺利给药，标志着该药物的临床开发迈入确证性研究的关键阶段。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的、获得性造血干细胞克隆性疾病。患者主要表现为血红蛋白尿、全血细胞减少及血栓形成，临床存在未被满足的治疗需求[1]。
NTQ5082是一种口服的补体B因子（CFB）抑制剂，本次开展的III期临床试验是一项多中心、随机、开放、阳性药对照的研究。该研究将NTQ5082与已上市的依库珠单抗进行对照，旨在评估NTQ5082在既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH患者中的有效性与安全性。研究设定的主要疗效终点为治疗24周后，血红蛋白（Hb）水平达到120g/L及以上的受试者比例。
据悉，此次关键性III期研究的启动，主要基于此前II期临床试验获得的积极成果。该II期临床研究结果即将在2025年第67届美国血液学会（ASH）年会上公布。
此次NTQ5082 III期临床试验的首例受试者顺利给药，是该药研发进程中的一座重要里程碑，对于医疗需求尚未得到满足的PNH患者来说，NTQ5082有望成为一种很有前景的治疗选择。
参考文献：[1]中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版)[J].中华血液学杂志, 2024, 45(08):727-737.DOI:10.3760/cma.j.cn121090-20240624-00232
声 明：
1. 本新闻稿旨在促进医药信息的沟通和交流，仅供医疗卫生专业人士参阅，非广告用途。
2. 本公司不对任何药品和/或适应症作推荐。
3. 本新闻稿中涉及的信息仅供参考，不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议。若您想了解具体疾病诊疗信息，请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。
©2020 南京正大天晴制药有限公司 版权所有 苏ICP备08107766号 互联网药品信息服务(苏)-非经营性-2023-0141
